희귀 유전 질환인 소아 ‘연골무형성증’ 치료제가 국내 처음으로 허가됐다. 원인 유전자를 억제하고, 연골세포 증식과 분화를 유도해서 치료 효과를 낸다.
식품의약품안전처는 성장판인 골단이 닫히지 않은 4개월 이상 소아의 연골무형성증 치료에 사용하는 희귀 의약품 ‘복스조고주 0.4･0.56‧1.2밀리그램(보소리타이드)’을 31일 허가했다고 밝혔다. 이전까진 국내에 소아 연골무형성증 치료제가 없었다.
연골무형성증은 연골세포 증식 및 분화 조절 유전자인 FGFR-3(섬유모세포 성장 인자 수용체3) 돌연변이의 영향으로 발생하는 골성장 관련 유전 질환이다.
이 약은 소아 연골무형성증 환자에서 과분화된 FGFR-3 신호를 억제해서 연골세포의 증식 및 분화를 유도, 연골 내 뼈 형성을 촉진하는 치료제다.
식약처는 ‘복스조고주’를 2023년 7월 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 10호 제품으로 지정하고, 신속하게 심사했다.
GIFT(Global Innovative product on Fast Track)는 글로벌 혁신 의료 제품이 신속하게 제품화될 수 있도록 개발(임상) 초기부터 지원하는 프로그램이다.
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